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近日，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，提出了36条具体改革措施，其中包括罕见病治疗药品医疗器械一系列鼓励政策，如可附带条件批准上市等。

业界认为，罕见病缺药问题涉及面广，政府、企业、公益界等多方合作仍需加强，才能让罕见病治疗可及。

北京中医药大学法律系副教授邓勇指出，《意见》只是部门的规范性文件，位阶较低，立法部门需加快后续法律的立、改、废工作，创新药的监管、审评审批才能真正做到有法可依。

新药上市晚欧美5-7年，海外代购现象严重

国家食药监总局副局长吴浈10月9日解读《意见》时指出，2001年-2016年美国共有433个新药批准上市，其中只有133个在中国上市，占30.7%。近10年，在我国上市的29个典型新药比欧美晚5-7年。另有数据显示，1973年到1983年十年的时间，美国只有10个罕见病药物上市；在1983年的“孤儿药法案”颁布之后，从1983年到2015年有将近500个罕见病药物上市。

罕见病患者群体的治疗现状更糟糕。“孤儿药”是不少罕见病患者最后的希望，由于病因相对复杂及企业研发乏力、境外药国内上市时间漫长等因素，大多数罕见病患者无药可用。

“国外罕见病创新药物进入中国时间长，而我国药物医疗器械的创新性研发又比较落后，罕见病药物既贵且缺。”罕见病发展中心主任黄如方指出，治疗罕见病的500多种药物中，只有110多种药物在国内上市，尽管存在较大风险，很多中国患者也只能选择代购。即便有药，还有一些患者因为药价昂贵而望药兴叹。新京报记者了解到，此前曾有不少跨国企业用慈善赠药的方式将药品引入中国，但往往因为长久亏损而退市。

缩短临床降成本，让罕见病新药尽快上市

此次出台的《意见》特别提到：“罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械，可附带条件批准上市，企业应制定风险管控计划，按要求开展研究。”

“这样可以缩短临床试验和审批时间，让新药好药尽快上市。”吴浈指出，推出一些优先审批、加快审批的措施，通过这些来降低研发成本，有利于降低新药上市价格，更好地实现药品的可及性。

其实，对罕见病药物开通“绿色通道”，在《意见》发布前就已有先例。

作为国内首个获批治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的罕见病药物，微芯生物研发的西达本胺就获得了有条件上市。“假若早期临床试验发现患者有获益，安全性可控制，就能基于此并附带条件被批上市的话，不仅患者可以得到早日治疗，企业也能更快地获得回报。”微芯生物总裁兼首席科学馆鲁先平介绍，国家食药监总局当年正是参照了国外罕见病临床开发，批准西达本胺在中国进行了以上市为目的注册性II临床研究。此后还给予了优先和特殊审评通道，缩短了西达本胺临床研究时间，加速了其上市速度。